O Sistema Único de Saúde (SUS) vai incorporar o tratamento com Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) para bebês diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença genética rara e grave que compromete a mobilidade e a respiração. A decisão foi anunciada pelo Ministério da Saúde após firmar um acordo inédito de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis, fabricante do medicamento.
Considerado um dos remédios mais caros do mundo — com custo de até R$ 7 milhões na rede privada — o Zolgensma poderá ser indicado para crianças de até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Embora a incorporação da terapia estivesse prevista desde 2023, conforme portaria publicada em dezembro de 2022, somente agora, com a formalização do acordo, o tratamento se tornará acessível na rede pública. O modelo adotado prevê o pagamento condicionado à evolução clínica do paciente, com acompanhamento especializado.
Pagamento baseado em desempenho
A infusão do Zolgensma é feita em dose única e atua corrigindo a mutação genética que causa a AME. A terapia utiliza um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene defeituoso no organismo do bebê.
O acordo com a Novartis estabelece a seguinte estrutura de pagamento:
-
40% do valor será pago no momento da infusão;
-
20% após 24 meses, caso o paciente demonstre controle da nuca;
-
20% após 36 meses, se houver controle do tronco (capacidade de sentar por pelo menos 10 segundos sem apoio);
-
20% após 48 meses, desde que os ganhos motores sejam mantidos.
Se o paciente falecer ou evoluir para ventilação mecânica permanente, os pagamentos das parcelas restantes serão cancelados.
Tratamento gratuito e pioneirismo
Com a inclusão do Zolgensma no SUS, o Brasil se junta a um grupo restrito de apenas seis países que oferecem o tratamento gratuitamente em seus sistemas públicos de saúde.
“O Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 podem ter AME.
Atendimento começa na próxima semana
A partir da próxima semana, os pacientes elegíveis poderão iniciar os exames preparatórios nos 28 centros de referência do SUS especializados no tratamento da AME. O Ministério da Saúde também divulgará nos próximos dias um novo Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas com as orientações detalhadas para o início da terapia.
Atualmente, a rede pública oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam para pacientes com AME tipo 1 e 2. Em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos contínuos foram emitidas.
Sobre a doença
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara que interfere na produção da proteína SMN, fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores. A ausência dessa proteína compromete movimentos voluntários essenciais, como respirar, engolir e se locomover.
Com a chegada do Zolgensma ao SUS, o governo espera ampliar as chances de sobrevida e qualidade de vida dos bebês diagnosticados precocemente, marcando um avanço significativo na política pública de doenças raras no país.